多個抗腫瘤罕見病藥物“平民價”進入醫(yī)保

日前，2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果正式出爐，74種藥品新增進入目錄。醫(yī)保談判方面，94種藥品（目錄外67種，目錄內(nèi)27種）談判成功，總體成功率80.34%，目錄外67種藥品平均降價61.71%，創(chuàng)近年新高。

業(yè)內(nèi)人士表示，國家醫(yī)保局成立以來，已連續(xù)4年進行醫(yī)保目錄調(diào)整，新藥進目錄、目錄內(nèi)藥品調(diào)整結(jié)構(gòu)，真正實現(xiàn)動態(tài)調(diào)整。同時，隨著醫(yī)保談判體制機制完善，實現(xiàn)了基金高效使用，大病保障明顯增多，進一步提高患者保障水平。

多款罕見病、腫瘤用藥納入醫(yī)保

2021年醫(yī)保目錄調(diào)整，7種目錄外非獨家藥品直接調(diào)入，11種臨床價值不高、可替代性強及近幾年在國家招采平臺采購量較小的原目錄內(nèi)藥品被調(diào)出，117種藥品被納入談判范圍。從談判結(jié)果看，最終94種藥品（目錄外67種，目錄內(nèi)27種）談判成功，總體成功率80.34%。目錄外67種藥品平均降價61.71%，成功率和降價幅度均創(chuàng)歷史新高。

新納入藥品精準補齊腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求，共涉及21個臨床組別。調(diào)整后的《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）》內(nèi)藥品總數(shù)為2860種，其中西藥1486種，中成藥1374種。目錄內(nèi)中藥飲片未作調(diào)整，仍為892種。

“國家醫(yī)保局在目錄調(diào)整過程中，瞄準重大疾病治療用藥需求，及時將一大批新上市的藥品納入醫(yī)保。”中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院副院長石遠凱表示，目錄準入談判已經(jīng)成為引導(dǎo)藥品降價的重要手段。2021 年醫(yī)保目錄新增的藥品中，腫瘤用藥達18種，覆蓋了肺癌、淋巴瘤、乳腺癌、肝癌、胃癌、骨髓瘤、前列腺癌和神經(jīng)內(nèi)分泌瘤等領(lǐng)域。平均降幅為64.88%，超過平均水平。

石遠凱表示，比如維迪西妥單抗是我國第一個原創(chuàng)的HER2抗體偶聯(lián)藥物，在胃癌、乳腺癌等腫瘤中都取得了不錯的療效。隨著阿貝西利、達雷妥尤單抗、維迪西妥單抗進入醫(yī)保目錄，我國乳腺癌、胃癌、骨髓瘤的藥品保障提高到國際主流用藥水平，更是大幅度降低了患者負擔(dān)。

除了國際主流腫瘤用藥外，此次醫(yī)保目錄還納入了多個罕見病用藥。例如脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）治療藥物諾西那生鈉，治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液、治療蛋白淀粉樣心肌病的氯苯唑酸軟膠囊等等。

值得一提的是，此前備受關(guān)注的70萬一針的渤健諾西那生鈉，在經(jīng)歷去年談判失敗后，今年大幅度降價納入醫(yī)保。SMA是一種遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，被稱為2歲以下嬰幼兒的“頭號遺傳病殺手”。據(jù)估算，我國新生兒SMA患者每年新增1200人，存量患者約3萬人。這種常染色體隱性遺傳病，被列為第二常見的遺傳性神經(jīng)肌肉病，位列我國《第一批罕見病目錄》的第110號。

有業(yè)內(nèi)人士表示，今年6月16日，SMA治療的另一款口服特效藥利司撲蘭（羅氏）獲批進入中國，每瓶售價63800元，年費用約30萬至100萬元不等，給一直獨家的渤健較大壓力，或是源于此，在去年談判失敗后，今年接受降價進入醫(yī)保。但也正因為此，預(yù)計諾西那生鈉將保持先發(fā)優(yōu)勢，隨著更多患兒加入治療行列，市場將明顯擴大。

武田或也有此意。2020年6月，賽諾菲上市國內(nèi)首個法布雷病藥物，不考慮慈善贈藥，成人的年費用要198萬元。武田法布雷病藥物今年4月上市，年治療費用也近百萬元，此次主動降價進入醫(yī)保，被認為將后發(fā)先至。

價值醫(yī)療顧問專家委員會秘書長梁嘉琳表示，國家醫(yī)保談判展現(xiàn)出藥品這一特殊商品“團購”最高級形態(tài)，一方面為各類醫(yī)藥企業(yè)提供在中國“超級市場”獲得基本醫(yī)?；?ldquo;超級買家”買單的機會，另一方面也要求醫(yī)藥企業(yè)拿得出匹配這一“超級機會”的“國際級低價”。

雖然還不知各藥品此次談判最終價格，但今年下半年開始，隨著國家醫(yī)保談判逐日臨近，各大藥企紛紛已大幅調(diào)價進行“示好”。根據(jù)黑龍江醫(yī)保局8月發(fā)布的《關(guān)于部分藥品降價的通知》透露，輝瑞的罕見病治療藥物，成人野生型或遺傳型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）氯苯唑酸軟膠囊（61mg30粒）價格從64100元/盒調(diào)至24650元/盒，每盒降價近4萬元，降幅高達61.54%。7月，西安楊森的達雷妥尤單抗注射液100mg/5ml規(guī)格從5460元降為2358元，400mg/20ml規(guī)格從19710元降為8512.4元，降幅達到56.81%。

鼓勵創(chuàng)新藥多款首次談判藥物如愿“入席”

藥物經(jīng)濟學(xué)專家組聯(lián)合組組長、北京大學(xué)全球健康發(fā)展研究院劉國恩表示，醫(yī)保目錄談判重在價值購買，既強調(diào)經(jīng)濟性，也強調(diào)創(chuàng)新性。2016年1月1日至2021年6月30日上市的藥品有174種提交申請，其中，新上市藥品有161種，新藥比例高達93%。

“創(chuàng)新是藥品研發(fā)的基礎(chǔ)，也是未來不斷有好的藥品上市的保障。”劉國恩說，只有創(chuàng)新藥物更好的納入保障，才能不斷提高我們社會用藥的質(zhì)量。

從新藥品納入到醫(yī)保進度看，劉國恩表示，2020年醫(yī)保新納入藥品96個，其中，5年內(nèi)新上市藥品68個，占比71%。今年醫(yī)保新增藥品67個，5年內(nèi)上市藥品66個，新藥占比達99.1%。其中27個創(chuàng)新藥物實現(xiàn)了當年上市、當年即入醫(yī)保。從時間來看，2017年新藥從上市到進入醫(yī)保要花4年至9年不等，2019年縮短至1年至8年，2020年進一步壓縮至0.5年至5年。今年23個國產(chǎn)重大創(chuàng)新藥中，22個談判成功，順利納入醫(yī)保，從獲批上市到納入醫(yī)保平均周期僅14個月。

“這個速度雖然還可以有提升的空間，但和中國過去很多年來比較看，已是空前的發(fā)展。”劉國恩表示，對創(chuàng)新藥的支持還可以價格來看，從2018年以來，納入醫(yī)保的46個重大創(chuàng)新藥物平均降幅，明顯低于其他藥物降幅。

對此，2021年國家醫(yī)保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰也表示，在基金測算方面，有一套標準化、規(guī)范化的模型，參保人合理的用藥需求、藥品臨床價值、創(chuàng)新程度、市場競爭等因素都是加分項。

根據(jù)興業(yè)證券報告顯示，首次參與醫(yī)保談判的國產(chǎn)創(chuàng)新藥來看，至少9個剛于今年審批。例如榮昌生物治療胃癌和紅斑狼瘡的維迪西妥單抗、泰它西普，分別于2021年6月9日和3月9日審批；艾迪藥業(yè)艾滋病治療藥物艾諾韋林于6月22日審批；海正藥業(yè)降血脂治療藥物海博麥步6月28日審批。

此外，正謀求登陸科創(chuàng)板的盟科藥業(yè)，其抗菌藥產(chǎn)品康替唑胺片此次進入醫(yī)保目錄，該品種于今年6月1日通過國家藥品監(jiān)督管理局優(yōu)先審評審批程序批準上市。百濟神州的PARP（聚腺苷二磷酸核糖聚合酶）抑制劑帕米帕利膠囊5月初獲批，艾力斯的甲磺酸伏美替尼片3月獲批。

“?；?rdquo;是底線年費用30萬元是“天花板”

隨著醫(yī)藥新技術(shù)的不斷進步，讓越來越多的重病患者看到了希望，國民的生命質(zhì)量有了顯著提升，然而，昂貴的藥品費用也給老百姓帶來了沉重的負擔(dān)，對基金安全帶來挑戰(zhàn)。

在今年的調(diào)整過程中，國家醫(yī)保局嚴格把握藥品的經(jīng)濟性，經(jīng)初步測算，新增的74種藥品預(yù)計2022年增加的基金支出與目錄內(nèi)藥品降價等騰出的基金空間基本相當。因此，從總體上看，近期不會明顯增加基金支出。

“‘保基本’是醫(yī)?；鸨仨殘允氐?lsquo;底線’。”國家醫(yī)療保障局基金監(jiān)管司司長黃華波表示，將基金可承受作為必須堅守的“底線”，在此基礎(chǔ)上盡最大努力彌補藥品保障短板，重“雪中送炭”大于“錦上添花”。

劉國恩表示，今年首次編制《藥物經(jīng)濟學(xué)測算指南》，針對已在醫(yī)保目錄內(nèi)藥品續(xù)約談判，還要考慮價格調(diào)整因素，包括：療效、安全性、患者依從性等。

鄭杰表示，堅持總量控制、嚴格預(yù)算管理，盡力而為、量力而行，在基金可持續(xù)的基礎(chǔ)上不斷提高老百姓的保障水平。對于個別藥品價格過于昂貴，比如前段時間熱議的120萬元一針的“抗癌神藥”，由于遠超基金承受能力和老百姓負擔(dān)水平，不具備經(jīng)濟性，最終未獲得談判資格。

“杜絕天價藥進醫(yī)保，守好老百姓保命錢。”鄭杰透露，按照限定的支付范圍，目前國家醫(yī)保目錄內(nèi)所有藥品年治療費用均未超過30萬元。

根據(jù)測算，從患者負擔(dān)來看，與原市場價格相比，通過談判降價和醫(yī)保報銷，2021年談判預(yù)計2022年可累計為患者減負超過300億元。在前三年減負1700億元的基礎(chǔ)上，四年累計減負將達到2000億元。

但鄭杰明確表示，對于藥品定價，追求的絕不是最低價，而是合理價。結(jié)合我國城鄉(xiāng)居民人均可支配收入等，綜合考慮患者個人負擔(dān)可承受能力，通過測算找到一個絕大部分患者都能夠用的起的價格，最大范圍惠及百姓。

資料顯示，近4年來，已累計將507個藥品新增進入全國醫(yī)保支付范圍，同時將一批“神藥”“僵尸藥”調(diào)出目錄。黃華波指出，通過引導(dǎo)藥品適度競爭、調(diào)出藥品或目錄內(nèi)藥品再降價，騰出來的基金空間用于購買性價比更高的藥品，實現(xiàn)同治療領(lǐng)域內(nèi)藥品的替代升級。同時此次將一批罕見病用藥納入目錄，極大緩解了患者經(jīng)濟負擔(dān)。 （記者 梁倩）